L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha approvato l’immunoterapia Car-T tisagenlecleucel (Kimriah) per il trattamento di pazienti pediatrici giovani fino ai 25 anni di eta’ con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria e pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl). La terapia approvata e’ sviluppata, in collaborazione con l’universita’ della Pennsylvania, da Novartis, la quale “sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari Car-T, laddove prima non ne esisteva alcuna” ha affermato Liz Barret, ceo di Novartis Oncology. La terapia Car-T (Chimeric Antigen Receptor) e’ una proteina ibrida sintetica in grado di riconoscere il tumore e di attivare il linfocita T, componente essenziale del nostro sistema immunitario. Il trattamento si somministra per infusione. Si tratterebbe di un medicinale “vivente”, prodotto individualmente per ciascun paziente riprogrammando le cellule del suo stesso sistema immunitario.

Dietro a questa importante ricerca c’e’ un lavoro enorme che ha coinvolto anche molti centri italiani-

“E’ un’opportunità incredibile, fino ad oggi non c’era nessun trattamento e invece ora c’è una speranza concreta”, come afferma Giampaolo Merlini, direttore dell’Amyloid Center della Fondazione Irccs Policlinico San Matteo di Pavia, che commenta così il via libera della Commissione Ue alla terapia  ‘Car-T‘ che prevede l’uso delle cellule del paziente ‘addestrate’ a riconoscere quelle tumorali. “Dietro quest’ultimo tassello c’è un lavoro enorme di ricerca che ha coinvolto anche molti centri italiani, tra cui il S.Matteo”, aggiunge Merlini. Il via libera europeo è arrivato per la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) negli adulti, e in entrambi i casi va usata per le forme che non rispondono alle terapie tradizionali. 

Ma quanti saranno i pazienti che potranno usufruire di questa nuova terapia cellulare?

“Le forme familiari di queste malattie sono rare ma ci sono altre forme coinvolte – risponde Merlini – ad esempio per quella senile si pensa che la prevalenza non sia così trascurabile. Oggi è stato compiuto un bel passo in avanti per tanti malati”. In Italia si registrano circa 1,6 casi di Lla ogni 100 mila uomini e 1,2 casi ogni 100 mila donne, cioè circa 450 nuovi casi ogni anno tra gli uomini e 320 tra le donne (dati Airc). Il linfoma diffuso a grandi cellule B rappresenta il più frequente linfoma diagnosticato nei paesi occidentali, costituendo circa il 35-40% di tutti i linfomi a cellule B. E’ – riporta il sito dell’Associazione italiana contro le leucemia (Ail) – un linfoma aggressivo che si presenta alla diagnosi con un interessamento linfonodale esteso, con sintomi sistemici e con frequente localizzazione in sede extra-nodale (40% dei casi).